Генная терапия поможет справиться с муковисцидозом

Генную терапию предложили использовать для лечения муковисцидоза. Первые тесты исследователи провели на грызунах.

Предпосылкой развития этойболезни является нарушение в гене CFTR. Он программирует белок, отвечающий за ионные каналы и перемещение ионов хлора в клетке. До сих пор лекарсто от этого недуга не было создано. Есть лишь поддерживающая терапия.

Чтобы внедрить в клетку немутировавший ген CFTR, разработчики прибегли к помощи аденоассоциированного вируса. Это позволило отладить перемещение жидкости и ионов хлора в культурах клеток, а также устранило симптомы болезни у грызунов.

Пока авторы работают над выявлением продолжительности этого эффекта.