Вы оформили предварительную запись на прием - понедельник, 01.09.2023, 14:30
Уважаемые пациенты, ребенка до 18 лет при первом посещении клиники обязательно должен сопровождать законный представитель. Не забудьте взять с собой паспорт и свидетельство о рождении ребенка.
Наши операторы свяжутся с Вами для подтверждения записи в рабочее время с 9.00 до 20.00.
Ознакомиться с рекомендациями по подготовке к исследованиям и манипуляциям можно в разделе "Подготовка"
Ученые из США проверили вероятность применения генной терапии для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита. Считается, что болезнь развивается из-за мутации одного из генов , расположенных на Х-хромосоме. Люди с данным заболеванием не имеют защиты перед инфекциями. Также это заболевание называют «синдром мальчика в пузыре».
Врачи опробовали генную терапию вкупе с химиотерапией на 5 больных в возрасте от 7 до 24 лет. Все добровольцы перенесли схожую трансплантацию стволовых клеток, но это незначительно улучшило работу их иммунитета. Применяя лентивирусные векторы, создатели ввели в стволовые клетки больных точную копию измененного гена, впоследствии чего провели их трансплантацию пациентам.
Иммунная система двух пациентов значительно улучшила свое состояние после проведенных манипуляций. У одного добровольца эффект от терапии сохранился в течение трех лет. Второй пациент погиб спустя два года из-за заболевания легких, вызванного полученной ранее инфекцией.
Сейчас врачи наблюдают за состоянием пациентов, перенесших трансплантацию 3-6 месяцев назад.
При этом гибель одного из добровольцев свидетельствует о том, что терапия пока не совершенна и ее нельзя использовать повсеместно.
