Генную терапию для лечения «синдрома мальчика в пузыре» опробовали на пациентах

Ученые из США проверили вероятность применения генной терапии для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита. Считается, что болезнь развивается из-за мутации одного из генов , расположенных на Х-хромосоме. Люди с данным заболеванием не имеют защиты перед инфекциями. Также это заболевание называют «синдром мальчика в пузыре».

Врачи опробовали генную терапию вкупе с химиотерапией на 5 больных в возрасте от 7 до 24 лет. Все добровольцы перенесли схожую трансплантацию стволовых клеток, но это незначительно улучшило работу их иммунитета. Применяя лентивирусные векторы, создатели ввели в стволовые клетки больных точную копию измененного гена, впоследствии чего провели их трансплантацию пациентам.

Иммунная система двух пациентов значительно улучшила свое состояние после проведенных манипуляций. У одного добровольца эффект от терапии сохранился в течение трех лет. Второй пациент погиб спустя два года из-за заболевания легких, вызванного полученной ранее инфекцией.

Сейчас врачи наблюдают за состоянием пациентов, перенесших трансплантацию 3-6 месяцев назад.

При этом гибель одного из добровольцев свидетельствует о том, что терапия пока не совершенна и ее нельзя использовать повсеместно.